药品开发有风险，入场需谨慎呀！

即便是干细胞治疗新冠肺炎这样得到大家看好的领域，依然有失败的风险。我们尚不清楚是干细胞来源问题还是患者入组问题，抑或试验设计问题，导致了澳大利亚干细胞公司Mesobcell的三期临床数据不好看。

最终在本月14日，诺华公司(Novartis)中止了与Mesobcell的关于新冠肺炎细胞治疗协议。

与此同时，Mesobcell正试图启动一项新的第三阶段试验，希望美国食品及药物管理局(FDA)再给申请人一次机会。

remestemcel-L（又叫Ryoncil，MSC--IV,或者叫Prochymal，在日本叫Temcell）是一种同种异体间充质干细胞（MSC），来源于不相关供体骨髓中分离的MSC并进行培养扩增制备而成。remestemcel-L通过静脉输注给药，具有免疫调节作用，通过下调促炎细胞因子的产生、增加抗炎细胞因子的产生、并能将自然产生的抗炎细胞招募到相关组织中，来对抗与多种疾病相关的炎症过程。

诺华在年11月获得Mesobcell关于remestemcel-L的全球许可，原本诺华希望，该药物将有助于治疗由冠状病毒引起的急性呼吸窘迫综合征(ARDS)患者。

但仅仅四周后，就传来噩耗，该疗法没有通过三期临床试验。这对两家公司都是一个沉重打击，因为诺华寄希望于该药以进入新冠肺炎治疗领域，而对于Mesobcell来说，这意味着万美元预付款，万美元的股权以及未来可能超过10亿美元的收益打了水漂。

截至周二下午12点49分，这一消息使Mesobcell的股价跌至每股4.01美元，跌幅达30%。

诺华公司发言人周二下午在一份声明中说：“在评估了更多的数据后，我们认为三期试验的全部证据不足，无法继续合作协议。”

Mesobcell现在打算单打独斗了，他们表示如果FDA希望推进潜在的紧急使用授权申请，它要求进行另一项试验，这是一项关键的三期临床研究。

Mesobcell重申，它将致力于通过治疗取得成果，因为它认为新冠肺炎将仍然是一个“严重的全球问题”。即使今天有了可用的疫苗和抗病毒治疗，Mesobcell说，考虑到重症监护病房病人的救治能力，其ARDS治疗可能有“重大的商业机会”，别忘了还有新冠变异。

在失败的三期试验中，Mesobcells发现，这种治疗对65岁以上依赖呼吸机的患者的死亡率并没有起到有效的降低作用。此前的研究证明该药针对65岁以下的重症患者可以降低死亡率。

早先的结果是很好的，不让诺华也不会和Mesobcell达成前期合作。之前remestemcel-L通过扩大可及同情用药项目，用于新型冠状病毒肺炎（COVID-19）患者治疗急性呼吸窘迫综合症（ARDS）。12例伴有中度/重度ARDS、呼吸机依赖的COVID-19患者接受了remestemcel-L治疗，其中10例患者存活，即存活率为83%（10/12），这些患者在最初5天内静脉输注了2剂remestemcel-L治疗，75%（9/12）的患者在中位数10天内脱离呼吸机支持。

remestemcel-L还有多项临床试验，评估治疗多种炎症性疾病，包括老年肺部疾病患者、成人和儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）、慢性移植物抗宿主病（cGVHD）、生物制剂难治性克罗恩病、缺氧缺血性脑病、大疱性表皮松解。remestemcel-L静脉输注给药的安全性和治疗效果已在超过1例患者中完成了评估。

CELLPLUS评述：

诺华认为该药在65岁以上带呼吸机重症病人身上的数据结果不显著，可能有多种原因，我们认为无非两大方面原因，一个是骨髓来源的问题，国内基本上很少采用，西方用的反而很多，另外一个就是入组病人太过晚期导致结果不妙。

任何新药的研发都会有反复，我们同样期待下一步的结果，更希望看到结果后面的原因揭晓！这样可以帮忙我们更少走弯路。

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